O Ministério da Saúde anunciou nesta semana que o Sistema Único de Saúde (SUS) começará a disponibilizar gratuitamente o medicamento Zolgensma, terapia genética de alto custo indicada para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A doença rara e degenerativa afeta bebês, levando à perda progressiva de movimentos e, em casos graves, à morte precoce.

O Zolgensma, desenvolvido pela farmacêutica Novartis, é considerado um dos tratamentos mais avançados e eficazes para a AME tipo 1, com potencial para interromper a progressão da doença com uma única dose. No entanto, seu alto custo – que pode chegar a US$(cercadeR\$$ 10,5 milhões) por paciente no mercado internacional – sempre foi um obstáculo para o acesso.

De acordo com a pasta, o medicamento será ofertado inicialmente para pacientes com até 6 meses de idade e diagnóstico confirmado de AME tipo 1, desde que atendam a critérios clínicos específicos. A incorporação ao SUS foi possível após negociações com a fabricante e análises de custo-efetividade pela Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS).

Para famílias de crianças com AME, a notícia representa uma esperança de melhora na qualidade de vida. Antes da oferta pelo SUS, o acesso ao Zolgensma dependia de ações judiciais ou de programas de assistência das farmacêuticas. "Essa decisão salva vidas. O tratamento precoce pode evitar a progressão da doença e dar a essas crianças a chance de um desenvolvimento mais saudável.

A Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, causando fraqueza muscular progressiva. Sem tratamento, a maioria das crianças não sobrevive além dos dois anos de idade. O diagnóstico precoce, por meio do teste do pezinho ampliado, é fundamental para o início rápido da terapia.

O Ministério da Saúde informou que está estruturando a distribuição do medicamento em centros de referência especializados. A expectativa é que, com a incorporação do Zolgensma, o Brasil se alinhe a países que já oferecem terapias genéticas de ponta para doenças raras pelo sistema público.

Enquanto isso, associações de pacientes celebram a decisão, mas reforçam a necessidade de ampliação do acesso a outros tipos de AME e a medicamentos de alto custo para doenças raras no SUS.